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Activité

Pharnext, société biopharmaceutique créée en 2007, développe de nouveaux traitements ciblant des maladies neurodégénératives sévères – rares ou communes – actuellement sans solution thérapeutique satisfaisante.

Pharnext est à l’origine d’un nouveau paradigme de découverte de médicaments baptisé PLEOTHERAPY ™. L’approche repose sur une plateforme technologique propriétaire s’appuyant sur la pharmacologie des réseaux biologiques. La société identifie et développe des combinaisons synergiques de médicaments déjà approuvés mais pour d’autres maladies. Ces traitements, appelés PLEODRUG ™, sont développés à de nouvelles doses optimales plus faibles et sous une nouvelle formulation galénique. Les avantages des PLEODRUG sont importants : excellent profil de sécurité, action simultanée sur plusieurs cibles thérapeutiques, propriété intellectuelle forte et robuste.


Actualité

Le 16 Octobre 2018, PHARNEXT a annoncé les résultats positifs de son essai clinique pivot de Phase3 5PLEO-CMT) évaluant deux doses du PXT3003 contre placebo sur 15 mois pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

PLEO-CMT était une étude pivot de Phase 3 en double aveugle, d’une durée de 15 mois, qui évaluait l’efficacité et l’innocuité de PXT3003 comparativement au placebo pour le traitement des patients atteints de CMT1A légère à modérée. L’essai a étudié deux doses de PXT3003 et les patients ont été randomisés 1 :1 :1. L’étude a inclus 323 patients, âgés de 16 à 65 ans, répartis sur 30 sites en Europe, aux Etats Unis et au Canada. Son critère principal d’évaluation était la variation du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) qui mesure le handicap du patient, en accord avec les recommandations de la FDA et en accord avec l’EMA pour cette pathologie. Une réduction de 0,3 point sur cette échelle a été jugée significative selon la méthodologie décrite précédemment.

Les caractéristiques des trois groupes étaient comparables à l’inclusion. Pour l’analyse des critères d’évaluation, il y avait 87 patients sous placebo, 93 patients avec la dose faible et 55 patients avec la dose élevée à l’inclusion. Le nombre plus faible de patients recevant la dose élevée est dû à des problèmes inattendus de stabilité dans la formulation. Cependant des resultats convaincants ont été observés : comparés au placebo, une réduction moyenne de 0,4 point de l’ONLS (95% IC (O.1,0.6), p=0.008) a été observée dans le groupe traité avec la dose élevée. Une analyse de sensibilité a démontré la cohérence de ce résultat dans divers modèles statistiques.

Le critère secondaire d’évaluation a confirmé la supériorité de la dose élevée, en particulier l’amélioration du test de 10 mètres de marche avec une réduction de 0,5 sec (95% IC (0.1,0.9), p=0.016). Un effet-dose linéaire a été démontré. Il ressort de l’étude que le PTX3003 est un traitement sûr et bien toléré avec un profil de sécurité similaire à celui déjà observé dans l’essai de Phase 2.

Dans cette étude, PXT3003 apporte pour la première fois la preuve d’amélioration significative chez des patients CMT1A en montrant une différence statistiquement significative sur l’échelle ONLS de handicap (critère princcipal) confirmée par l’analyse de sensibilité et les critères secondaires, ainsi qu’un bon profil d’innocuité. Sur la base de ces résultats, Pharnext a l’intention de déposer le dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux Etats-Unis et en Europe. Le plan d’analyse statistique et les résultats n’ont pas encore été revus par les autorités réglementaires.

Pharnext a initié en mars 2016 une étude d’extension (PLEO-CMT-FU) d’une durée de 9 mois en ouvert. Actuellement en cours, elle inclut les patients qui avaient terminé l’étude PLEO -CMT. Elle est conçue pour confirmer l’innocuité et la tolérance à long terme de PXT3003 avec des résultats attendus au deuxième semestre 2019.

Pharnext prévoit également de lancer un essai pédiatrique de Phase 3 du PXT3003 dans la CMT1A au cours du premier semestre 2019, sur la base du plan d’investigation pédiatrique (PIP) convenu avec l’EMA. Les résultats de cette étude ne sont pas requis pour l’obtention de l’AMM dans l’indication adulte.

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